FDA aprobă prima terapie genică pentru surditate (npr.org)

• Prima terapie genică aprobată de FDA pentru pierderea auzului genetică.
• Corecție moleculară a deficienței proteice prin gena OTOF.
• Evoluția de la protezare mecanică la restaurare biologică.

"FDA a aprobat prima terapie genică pentru tratarea surdității ereditare cauzate de mutațiile genei OTOF. Prin introducerea unei copii funcționale a genei în urechea internă, tratamentul restabilește transmiterea semnalelor auditive de la celulele ciliate către nervul auditiv. Această realizare tehnologică marchează o tranziție de la implanturile cohleare mecanice către restaurarea biologică. Este un progres major în medicina de precizie, demonstrând viabilitatea intervențiilor genetice în afecțiunile senzoriale și stabilind noi standarde pentru terapiile regenerative."