FDA aprobă prima terapie genică pentru tratarea surdității genetice (fda.gov)

• Prima terapie genică pentru surditate aprobată.
• Corecția țintită a deficitului genei OTOF.
• Avans în medicina senzorială regenerativă.

"FDA a aprobat prima terapie genică destinată tratării unei forme specifice de pierdere a auzului ereditară. Prin livrarea unei copii funcționale a genei OTOF direct în urechea internă, tratamentul urmărește să restabilească funcția auditivă la pacienții cu surditate DFNB9. Această piatră de hotar clinică validează utilizarea vectorilor virali pentru repararea țesuturilor senzoriale și deschide calea pentru aplicații mai largi în tratarea deficitelor genetice congenitale prin medicină genomică de precizie."