FDA схвалює першу генну терапію для лікування глухоти (npr.org)

• Перша схвалена FDA генна терапія при генетичній втраті слуху.
• Молекулярна корекція дефіциту білка через ген OTOF.
• Перехід від механічного протезування до біологічної регенерації.

"FDA схвалила першу генну терапію для лікування спадкової глухоти, викликаної мутаціями гена OTOF. Шляхом доставки функціональної копії гена у внутрішнє вухо лікування відновлює передачу слухових сигналів від волоскових клітин до слухового нерва. Цей технологічний прорив є переходом від механічних кохлеарних імплантатів до біологічного відновлення. Це важливий крок у прецизійній медицині, що підтверджує ефективність генних втручань при сенсорних розладах та встановлює нові стандарти для регенеративної терапії."