FDA keurt eerste gentherapie voor doofheid goed (npr.org)

• Eerste door FDA goedgekeurde gentherapie voor genetisch gehoorverlies.
• Correctie van OTOF-gemedieerde eiwitdeficiëntie in het slakkenhuis.
• Verschuiving van mechanische protheses naar biologisch herstel.

"De FDA heeft de eerste gentherapie goedgekeurd voor de behandeling van erfelijke doofheid veroorzaakt door OTOF-genmutaties. Door een functionele kopie van het gen in het binnenoor te introduceren, herstelt de behandeling de signaaloverdracht tussen haarcellen en de gehoorzenuw. Deze doorbraak biedt een biologisch alternatief voor cochleaire implantaten en markeert een mijlpaal in de regeneratieve geneeskunde. Het bewijst de levensvatbaarheid van precisie-genetische interventies voor sensorische aandoeningen, wat nieuwe standaarden zet voor toekomstige medische behandelingen."