FDA genehmigt erste Gentherapie gegen Taubheit (npr.org)

• Erste FDA-Zulassung für eine Gentherapie bei Taubheit.
• Zielgruppe sind Patienten mit OTOF-Gendefekt.
• Biotechnologischer Ersatz der Gehörfunktion statt prothetischer Hardware.

"Die FDA hat die weltweit erste Gentherapie zur Behandlung erblich bedingter Taubheit zugelassen. Das Verfahren zielt auf Mutationen im OTOF-Gen ab, die zu einem Ausfall der Signalübertragung zwischen Haarsinneszellen und dem Hörnerv führen. Durch die operative Einführung eines funktionellen Gens in die Cochlea wird die auditive Funktion bei Patienten, die bisher auf Cochlea-Implantate angewiesen waren, potenziell wiederhergestellt. Dieser Durchbruch markiert einen Meilenstein in der regenerativen Medizin und setzt neue Maßstäbe für die Behandlung monogener Erkrankungen des sensorischen Systems."