La FDA valide la première thérapie génique contre la surdité (npr.org)

• Première thérapie génique validée pour la surdité génétique.
• Ciblage moléculaire des mutations du gène OTOF.
• Transition vers la réparation biologique des fonctions sensorielles.

"La FDA a autorisé la première thérapie génique pour traiter la surdité héréditaire liée au gène OTOF. En introduisant une copie fonctionnelle du gène dans la cochlée, le traitement permet de restaurer la transmission des signaux auditifs. Cette avancée constitue une alternative biologique aux implants cochléaires traditionnels. Elle illustre les progrès significatifs de la médecine de précision dans le traitement des déficits sensoriels, ouvrant la voie à des interventions correctives au niveau moléculaire pour les patients atteints de troubles génétiques spécifiques."