FDA keurt eerste gentherapie goed voor erfelijk gehoorverlies (fda.gov)

• Eerste FDA-goedkeuring voor gentherapie bij doofheid.
• Gerichte correctie van het OTOF-gen.
• Doorbraak in regeneratieve sensorische geneeskunde.

"De FDA heeft de eerste gentherapie goedgekeurd voor de behandeling van erfelijke doofheid, specifiek gericht op de DFNB9-mutatie. De therapie levert een functionele kopie van het OTOF-gen direct aan het binnenoor, waardoor patiënten met een voorheen onbehandelbare aandoening gehoor kunnen krijgen. Deze klinische doorbraak onderstreept de kracht van precisiegeneeskunde en genetische interventies bij het herstellen van sensorische functies."