FDA approva la prima terapia genica per la sordità genetica (fda.gov)

• Prima approvazione FDA per terapia genica uditiva.
• Correzione mirata del deficit del gene OTOF.
• Innovazione nella medicina genetica rigenerativa.

"La FDA ha approvato la prima terapia genica dedicata al trattamento della perdita uditiva di origine genetica. L'approccio terapeutico mira a correggere il gene OTOF difettoso direttamente nell'orecchio interno per i pazienti affetti da sordità DFNB9. Questo successo clinico rappresenta un punto di svolta nelle biotecnologie mediche, dimostrando l'efficacia dei vettori virali nella riparazione dei tessuti sensoriali e aprendo nuove prospettive per il trattamento delle patologie congenite."